城市跨域风险协同治理的模式与路径******

　　作者：张小明（中共中央党校（国家行政学院）应急管理教研部（中欧应急管理学院）教授、博导）

　　城市跨域风险协同治理的必要性

　　城市风险的本质特征为“超辖区化”。城市风险并不总是内嵌于城市行政单元，它的发生地点、影响范围并不局限在固定区域，还可能超越特定的行政边界，向其他城市溢出。城市突发公共卫生事件具有很强的传染性，在密集的城市人流中，病原体迅速传播会加剧风险蔓延和扩散的可能性。各类自然灾害潜藏着次生性灾害威胁，容易触发更大范围的灾情，如暴雨灾害，一旦上游河流决堤，很容易引起中下游城市的洪灾。事故灾难和社会安全事件，虽发生地点和影响范围相对集中，但不妥善的处理同样也可能对其他城市造成不良影响。城市发展中涌现的新兴风险，特别是技术风险、网络安全风险等，具有很强的复合性、联动性和叠加性，更可能产生超越空间范围的颠覆性影响。

　　我国城市风险防控模式具有典型的“辖区性”特征。我国采取属地管理模式应对城市风险。例如，《中华人民共和国突发事件应对法》规定：“国家建立统一领导、综合协调、分类管理、分级负责、属地管理为主的应急管理体制。”又如，《中华人民共和国传染病防治法》指出：“疾病预防控制机构、医疗机构和采供血机构及其执行职务的人员发现本法规定的传染病疫情或者发现其他传染病暴发、流行以及突发原因不明的传染病时，应当遵循疫情报告属地管理原则。”基本法和单行法都强调了突发事件的本地负责、本地化解特征。

　　在面对“超辖区化”的城市风险挑战时，“辖区化”的属地管理防控模式难免会陷入失灵困境。一方面，它固化地引导行政人员遵循应急管理的属地思维，忽略了跨域风险防控中的权责配置与相互协作。当出现跨域风险和危机时，地方政府往往会在辖区利益最大化的理性驱动下“自扫门前雪”，片面强调本地的风险处置责任，忽视甚至搁置“共同责任区”风险问题，继而可能导致跨域风险问题的防控呈现出分散化、碎片化状态，并最终延误风险的最佳处置时机。另一方面，地方政府的资源与能力难以适应跨域风险防控要求。地方政府基本形成了与属地管理模式相匹配的信息收集、报送程序以及资源调集、分配机制。当风险出现后，地方政府能够按照固定规范的流程迅速启动应急响应。而城市跨域风险超越了单一行政区域范围，发展演变趋势不确定，表现形态多变复杂，更重要的是，它突破了地方政府的风险治理权限，涉及到不同应急力量的博弈与权衡，仅仅依靠某一城市的属地管理模式显然很难产生成效。

　　基于此，进行城市跨域风险协同治理极为必要。跨域，顾名思义是跨越地域界限。由于地域具有明确的区划边界性，因此，跨域实际指向的是跨越不同的行政区划；而行政区划又有各自的法定治理权限，这意味着跨域更深层的是对单一治理权的突破。当风险的潜在致灾因子、可能承灾对象超出了城市的行政区划，城市跨域风险就产生了。城市跨域风险协同治理有三种典型情境：一是潜在致灾因子超出特定行政区划范围，涉及两个甚至多个城市辖区，如河流水位暴涨会波及流经的中下游城市。二是潜在致灾因子发生在某一城市范围内，而可能的承灾对象分布广泛，如火山喷发后的火山灰顺着风向飘至其他城市。三是潜在致灾因子与可能承灾对象分别分布在不同城市区划。这三种情况都超出了单个城市的治理权限和治理能力，需要采取跨域风险协同治理模式。

　　城市跨域风险协同治理是城市跨域风险治理的重要类别和突破。协同治理是对原有治理范式的超越和发展，它强调在尽可能满足利益相关者需求的同时，通过协力合作、共同行动的方式，最大可能地维护整体利益。城市跨域风险协同治理过程中，不同城市主体代表着多元利益，它们需要通过博弈协商、相互协作的方式，化解区域风险问题，实现区域利益和地方利益的最大化。因此，跨域风险的协同治理，是在一般性跨域风险治理的基础上，对治理的目标、过程和结果的更高层次追求。根据现有跨域治理模式分类，结合跨域风险治理的现实情况，可将城市跨域风险协同治理划分出两种类型：上级政府主导型和平行区域自发型。第一种类型强调中央政府或者共同上级政府的权威性，他们是跨域风险协同治理的发起方，掌握着治理过程中的决策权和指挥权。第二种类型则出于城市主体的自发性，不同城市特别是毗邻城市，出于各自城市发展的需要和维护城市安全的利益需求而主动形成的治理模式。结合实践看，平行区域自发型的城市跨域风险协同治理运用更为广泛。总之，突破地理空间整合应急力量进行合作应对的城市跨域风险协同治理模式，将越来越成为一种重要趋势。

　　城市跨域风险协同治理的模式建构

　　城市跨域风险协同治理，核心是通过总体顶层设计建构一套行之有效的模式和体制。它囊括了中央政府对城市跨域风险协同治理的总体布局，同时还包括各城市共同体基于区域实践构建的治理体制、组织体系以及与之相适应的职能配置和责任关系。它深刻体现了在服从中央政府关于跨域风险协同治理最高指挥、协调权的前提下，充分发挥跨域城市共同体的自主权与核心地位的模式特征。

　　第一，完善中央政府对城市跨域风险协同治理的顶层设计和总体布局。我国城市种类繁多，行政结构复杂。从城市规模看，包括超大城市、特大城市、大城市、中等城市、小城市。从行政结构看，分为直辖市、副省级城市、省会城市、地级市、县级市等。这些城市在人口规模、经济实力、政治话语权上存在较大差异，完全依靠自组织、自我协调的方式，可能会陷入组织无序、协调不通、效率低下的困境。因此，中央从顶层设计层面进行总体布局、设定规范就极为重要。近年来，中央政府高度重视、统筹布局并积极推进城市跨域协同治理，打造了一套完善的规划体系、规则体系和组织体系，为城市群地方政府进行跨域风险协同治理提供了有效的指导、协调和监督示范。中央政府在强调区域合作、融合互动、资源共通、服务共享等区域发展的同时，还兼顾了风险、灾害、危机的安全统筹。

　　第二，探索“综合协调、协同共治、属地管理”的城市跨域风险协同治理体制。党的十九届四中全会指出“构建统一指挥、专常兼备、反应灵敏、上下联动的应急管理体制”，厘清了应急管理实践中的政府上下级关系，为风险治理工作提供了强有力的组织制度保障。然而，现有的治理体制高度聚焦特定行政区划内的突发事件，一定程度上忽略了跨域风险这一重要类别。基于此，有必要建立面向跨域风险的新体制，以进一步规范城市跨域风险协同治理实践中的权责关系，特别是不同城市领导权、指挥权的配置问题。具体地，应形成“综合协调、协同共治、属地管理”的跨域风险协同治理体制。综合协调是指不同城市政府应急领导力量组成的综合性协调机构享有跨域风险治理的协调权，履行综合协调、信息汇总、应急值守的职能，发挥跨域风险治理的运转枢纽作用。协同共治是指风险的发生地城市、波及地城市政府协同参与、共同治理跨域风险问题，以谈判、商议的方式达成跨域风险治理的最优行动方案。属地管理是在坚持综合性协调机构协调作用和跨域治理共同体协同作用的基础上，延续片区责任制，辖区政府仍然是本区划范围内风险事件的第一责任人和最先响应人，负责向综合性协调机构和其他城市传输信息，在配合跨域治理共同体风险处置方针的同时，负责应急处置本区域的风险事项。

　　第三，设立“综合性协调机构”为主导的跨域风险协同治理组织体系。健全的组织体系是确保跨域风险协同治理工作成效的关键力量。进行城市跨域风险协同治理组织体系的设计，既要兼顾中央政府在工作协调方面的权威性优势，还要尊重跨域城市政府的自主权与核心地位，并妥善适应多元风险类别的外部情境。基于此，城市跨域风险协同治理的组织体系要特别注重三项内容：一是构建中央层面的跨域风险协调办公室，规划全国范围内的城市跨域风险治理工作，必要时还可以由相关部门参与到城市跨域的机构体系中。二是设立综合性协调组织机构。毗邻城市要主动打破行政区划界限，由各地政府、应急管理相关部门主要领导人组建综合性协调组织机构，将其作为跨域风险协同治理的常设机构，发挥指导、协调的核心作用，保障跨域风险治理工作的常态化、规范化运行。例如，2012年，为了应对突发性跨界水污染事故，长三角二省一市成立应急联合委员会、预警应急指挥办公室和应急专项工作组等机构，制定跨域治污的行动方案并负责领导和组织落实工作。三是设立具体风险导向的跨域协同治理办公室。在综合性协调机构内，下设自然灾害、公共卫生、事故灾难、社会安全等主要类别的城市跨域风险协同治理办公室，专门对接各自领域的日常风险管理和应急处置工作，确保跨域风险协同治理的专业性。

　　第四，理顺各类机构的城市跨域风险协同治理职能配置。城市跨域风险治理过程中，综合协调工作普遍面临着双重困境。一是风险的不确定性催生了城市政府差别化的风险回应态度。风险是一种未然状态，具有发生的不确定性。部分存在侥幸心理的城市管理者，往往会选择采取消极、懈怠的态度回应跨域风险事项和合作治理活动，这可能会影响到城市跨域风险协同治理活动的实际进展和整体成效。二是城市主体分布在不同行政区，它们各自有着独立的治理权和多样的利益需求，跨域合作需要统筹的因素多，协调的难度也更大。为了克服双重困境，有必要进一步明晰协同组织机构的职能，加强机构的权威性和规范性。对此，特别需要赋予综合性协调机构以必要的实质性权力，发挥该机构的权威作用，确立该机构的跨域风险常态化预防与治理职责：负责起草跨域风险治理协议，编制风险防控预案，研究制定风险协作的重要政策、年度计划与合作事项，并负责组织召开跨域协调会议。同时，还要明确该机构在风险识别、风险分析与评估、风险处置、风险监控、风险沟通各环节的统一领导、指挥、协调、调度职能。当出现重特大跨域风险，超出综合性协调机构的应对处置范围和能力时，中央相关机构应及时干预，对风险应对处置工作进行统一领导。

　　第五，构建“发生地为主、波及地为辅”的城市跨域风险协同治理责任框架。清晰的权力责任体系是城市跨域风险协同治理工作有序开展的重要保障。城市跨域协同风险的突出问题之一就是地方政府的权责关系不明晰，“谁主责、谁担责”的问题有时处于模糊状态。责任关系不明晰，即便促成了跨域协同治理活动，城市主体由于缺乏刚性约束，很容易在风险的治理参与、评估沟通、响应处置过程中产生侥幸、懈怠心理。对于愿意承担责任积极作为的主体而言，也难免会存在定位不明、把握不清的困惑。因此，城市跨域风险协同治理应当妥善配置权责关系，构建“发生地为主、波及地为辅”的责任框架。一要建立城市跨域风险治理责任体系，建立跨域风险治理的责任清单，明晰各主体单位在跨域合作、联合治理中的权责范围，实现重大跨域风险治理发生地牵头、波及地配合的组织模式。例如，《京津冀协同应对事故灾难工作纲要》将建立协同应急责任体系列为五大工作内容之一，指出要“以区域应急联动综合预案为指导，研究确定京津冀协同应对事故工作中各级政府、相关部门和单位、应急队伍的工作责任，联合编制区域协同应急责任清单”。二是明确城市主体在跨域风险治理中的责任追究制度。以制定法律或者签订协议的方式，明确责任追究的主体、程序和方式。对信息上报不及时、不完全，甚至刻意隐瞒和虚报风险信息，以及不积极参与跨域联合协作，响应不及时，应急处置不配合等行为，给予严厉的责任追究和处罚。

　　城市跨域风险协同治理的运行机制

　　城市跨域风险协同治理的总体顶层设计和模式体制，需要通过完善的运行机制设计来保障落实。当出现跨域风险时，没有任何一个城市能够独善其身，也没有哪个城市能够担负起单独应对风险的防控责任和能力。为此，需要通过各种制度或非制度性约束，鼓励各城市采取联合行动，维持稳定、持续和正式的合作关系。这需要重点处理好城市间三个方面的协同：一是目标协同。不同城市在经济发展水平、主政官员治理理念上存在着差异，这决定了他们参与跨域风险协同治理的目标偏好可能会不太一致，对跨域风险治理的效果也存在着差别化的需求。相比于风险波及地城市，风险发生地往往有着更高的目标追求。而目标的不同又会带来城市主体行为选择的差异。因此，需要对主体目标进行调和，尽可能达成趋同状态，兼顾各城市切实需求的同时，保证目标的可操作性。二是过程协同。风险治理一头连接着常态，一头连接着应急态。因此，风险治理除了要衔接好跨区域的风险排查、联合指挥、跨域救援等全流程防控和资源供应、信息沟通等全方位保障的协同外，还要妥善处理常态与风险态转换时的协同关系。一方面，保证日常演练、风险监测、预防与风险识别、处置的高效衔接，确保跨域风险出现后，城市政府能第一时间从常态管理转换到风险处置状态，迅速调配资源进行响应。另一方面，还需关注风险应对与应急处置的协同，做好跨域应急管理的准备，以在重特大跨域风险转变为跨域灾害后有充分的动员力、处置力。三是资源协同。主要是推进不同城市间应急物资、应急装备的协同，保证跨域资源供应体系完整、规范，在应急状态下能够迅速调配。

　　具体来说，城市跨域风险协同治理的运行机制设计，包括沟通机制、评估机制、利益机制、信任机制等方面。

　　首先，建立有效的沟通机制。在风险识别、风险分析与评估、风险处理以及风险监控这四个步骤中，自始至终都需要进行风险沟通。只有将风险的相关情况，包括风险来源、范围、特性、演变趋势等，传达给相关的人，包括导致风险的人、面临风险的人、需要进行风险治理的人，风险治理活动才有价值可言。跨域风险波及面广，涉及因素复杂，加上不同城市间的地理区位阻隔，信息的分布极为分散，各城市主体往往只掌握着本行政辖区范围内的风险状况，对整体风险情况缺乏判断，这会很大程度上限制风险治理后续活动的开展。因此，建立高效的沟通机制，是保障城市跨域风险治理良性运行的重要前提。一方面，依托统一信息平台，实现预警信息的常态化沟通。借助大数据、物联网、云计算、5G等新兴技术手段，搭建现代化跨域风险信息平台，实时监测、追踪并实时共享自然灾害、安全生产、事故灾难、社会安全等传统风险和新兴技术风险领域的风险源信息，保证跨域治理共同体能够在完整的信息链条下对风险的整体态势和演变情况进行科学的研判、评估，并提醒可能涉及的毗邻城市做好风险的预警预防和应对处置工作。另一方面，完善风险治理过程中的基础信息共享，实现城市基础信息的互联互通。风险是突发事件的萌芽状态，风险治理是应急管理活动的起点。各城市的跨域风险治理活动，除了做好一般性的风险处置活动，还要共同应对重特大跨域风险转变为跨域突发事件甚至跨域危机后的管理活动。因此，城市之间还需要就应急基础信息达成充分沟通，如及时共享城市人口总量与空间分布、应急物资储备、应急队伍规模、应急技术配备等情况，以便充分识别各城市的资源储备情况，明晰区域整体的应急储备短板，以更好地进行跨域风险的协同治理。

　　其次，构建合理的评估机制。跨域风险协同治理是一项长期工程，具有时间周期上的持续性和持久性，它不是一朝一夕就能完成的，也不是某一次风险治理活动就能终结的。因此，及时地发现问题，针对性地改进问题，为之后的城市跨域风险治理积累有益经验就极为重要。这需要依托合理的评估机制，对治理过程中的表现、治理绩效等进行评估。在评估主体上，需要综合性协调机构、跨域城市共同体、第三方机构共同参与，形成以学术机构、专业团队等第三方机构阶段性评估为主，综合性协调机构与跨域城市共同体定期自评为辅的评估体系。在评估内容上，一是针对风险治理活动的评估。还原风险治理情境，就应急预案、治理协议的有效程度，风险预防、评估、处置工作的及时程度，资源准备、信息交流的充分程度，风险应对效率情况等主要内容进行评估和改正，更新和完善风险治理模式与工作机制，推动城市风险治理工作更加有序地开展。二是面向各参与治理主体的评估。确定综合性协调机构在跨域风险治理中领导、指挥、协调行为的有效性情况，掌握不同城市在风险协同治理各个环节的相互配合情况，了解各城市主体参与跨域风险防控中的成本投入、工作成效和责任履行情况。在评估结果的运用上，要实施明确的奖惩结合方式，加大有效经验推广力度。

　　再次，建立清晰的利益机制。对于参与跨域风险治理的不同城市政府主体而言，首先需要调和、平衡的就是政府利益关系。建立利益机制是保障参与主体充分享受利益，实现利益分配最优化的重要渠道，它包括利益共享和利益补偿两个部分。其中，利益共享是跨域风险治理的前提，有效的利益共享有利于维系跨域风险治理活动的稳定性、持续性。但现实中，不同城市政府参与跨域风险治理的收益是不均等的。当跨域风险被成功化解，它很大程度上避免了风险转变为突发事件后的社会经济损失，这一潜在收益对风险发生城市体现的尤为直接和明显。而对于风险波及地城市而言，不仅获利十分受限，还不可避免地存在成本投入损耗问题，这种成本与收益之间的失衡很可能会破坏城市政府参与的积极性。利益补偿机制旨在化解这一问题，它通过调和参与者之间的利益冲突，保障主体间的利益关系，帮助跨域协同治理维系长远发展。然而，具体到城市跨域风险治理领域，相关的利益协调机制和资源补偿机制尚未成型。未来可尝试结合区域间共补和第三方激励两种渠道，丰富专项基金、资金补偿、专业人才培训、应急平台搭建等补偿方式，鼓励跨域城市共同体就跨域风险协同治理中的利益关系达成共识，努力实现区域共同利益的最大化。

　　最后，构建稳定的信任机制。在跨域风险协同治理过程中，各城市主体拥有平等且独立的治理权，缺乏来自治理体系和整体性治理理念对跨域协同的制度硬约束。基于此，寻求一种有效的、促进合作的软约束显得极为重要。信任机制是软约束体系的重要内容。信任的本质是承诺被兑现的程度，高水平的信任不仅能促进合作的生成，同时还能保持合作的灵活性与持续性，并降低合作成本。维系主体间的相互信任是达成城市区域内外安全合作的必要基础。为此，一方面，要积极打造跨域城市共同体自身的政府信誉，结成地区性信任联盟。大多数的城市政府在跨域风险协同治理中都面临着信息不对称和契约不完备难题，这增加了它们资源投入的风险以及跨域合作的监督成本。通过鼓励政府主动守信，并在跨域合作中结成信任联盟的方式，塑造城市良好的信誉形象，营造跨域间的互信文化。另一方面，要构建与信任机制相匹配的监督机制，纵向上强化综合性协调机构对跨域城市共同体守信情况的监督，横向上实现各城市主体相互之间的联合监督。在此基础上，增加城市政府违约失信的成本和代价，以帮助增强城市跨域风险治理共同体的守信意识和信念，促进信任关系的建立和维系。

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉